God morgen! Flere av mine kolleger har sluttet seg til nyhetsbrevet i dag for å bringe deg de siste oppdateringene innen biomedisin. Det er en travel dag med nyheter, spesielt for en sommeronsdag, så la oss komme i gang.
Pfizers genterapi for hemofili A har vist seg å redusere pasientenes blødninger i en senfase studie, ifølge selskapets rapport i dag. Mens resultatene potensielt kan føre til godkjenning av terapien, er det tvil om hvorvidt behandlingen vil være et meningsfullt alternativ for pasienter.
BioMarins genterapi, Roctavian, har ikke vært en suksess siden den ble godkjent i fjor. De fleste pasientene har valgt å beholde sin nåværende behandling eller vente på en bedre genterapi. I ekspertenes vurdering er det lite som tyder på at Pfizers behandling er bedre.
Jeffrey Shuren, som har vært sjef for medisinsk utstyr ved FDA, kunngjorde i går at han forlater organisasjonen. Shuren har nylig stått bak en kontroversiell regelendring for regulering av laboratorieutviklede tester. Skjebnen til denne regelen er fortsatt usikker, da laboratoriemiljøer allerede har saksøkt FDA angående denne endringen.
FDA opprettet under Shurens ledelse “breakthrough devices program”, som har blitt svært populært blant produsenter som søker rask godkjenning og dekning for sine enheter.
Representantenes hus komité har krysseksaminert ledelsen i de tre største apotekfordelene og fokuserte på en ny rapport som kritiserte deres taktikker. Rapporten avslørte at apotekfordelere har styrt pasienter mot apotekene de eier, samtidig som de underbetaler konkurrerende apotek. Rapporten berørte også rabatter, og hevdet at forhandlinger mellom apotekfordelere og legemiddelselskaper gjør det vanskelig for billigere generiske legemidler å bli inkludert i formularer.
Legemiddelfordelerne klarte seg stort sett unna den nye legemiddelprispolitikken som ble vedtatt i Inflation Reduction Act i 2022, men lovgiverne har nå rettet oppmerksomheten mot dem.
Merck har nedbemannet omtrent 75-80 ansatte i sin tidlige forskningsavdeling denne uken, ifølge kilder med kjennskap til saken. Oppsigelsene kommer i kjølvannet av en rekke nedbemanninger fra store legemiddelselskaper. I løpet av året er det blitt eliminert over 9 000 stillinger i store firmaer, ifølge data fra bransjeorganisasjonen BIO. En kilde hevder at Mercks oppsigelser ikke var økonomisk motivert, men heller en rutinemessig evaluering av selskapets struktur og ressurser.
Matt Herper skriver at Mercks forebyggende monoklonale antistoff mot RSV, klesrovimab, oppfylte de primære sikkerhets- og effektivitetskriteriene i en fase 2b/3 studie. Dette resulterte i reduksjon av RSV-tilfeller hos spedbarn som trenger medisinsk oppfølging. Uten tilgang til komplett data er det imidlertid umulig å fastslå hvordan det sammenligner seg med et konkurrerende antistoff fra Sanofi og AstraZeneca.
RSV er en vanlig infeksjon som fører til sykehusinnleggelser for 50 000 til 80 000 amerikanske barn under 5 år hvert år. Sanofi og AstraZenecas antistoff, Beyfortus, har redusert risikoen for sykehusinnleggelse på grunn av infeksjon med 83,9%. Det har vært en stor suksess, med salg på 200 millioner dollar bare i første kvartal av 2024.
Biomedisinsk økonomisong starter for alvor denne uken med økonomiske oppdateringer fra AbbVie, Argenx, AstraZeneca, Roche og Sanofi. Analytikere vil spesielt rette fokus mot Roche sin muntlige GLP-1 mot fedme, samt når (om noensinne) vi kan forvente endelige data om TIGIT-antistoffet deres i lungekreft. Hos AbbVie vil fokuset ligge på ytelsen til deres immunologi-franchise, spesielt hvordan Humira håndterer konkurransen fra biosimilars, og hvordan utsiktene er for Skyrizi og Rinvoq. Investorer vil nok en gang se etter sterke resultater innen AstraZenecas kreftvirksomhet, samt viktige oppdateringer om forskningspipelinen, spesielt syntese-antistoffene de samarbeider om med Daiichi Sankyo. For Bristol ventes analytikerne å spørre ledelsen om den potensielle påvirkningen av IRA-prisforhandlinger på deres blodfortynnende medikament Eliquis.
Mer lesning
U.S. Patent Office software mistakes extend patent life for drugs and need to be fixed, researchers say, STAT
Sinking prices for generic meds a major factor in US shortage crisis: report, Fierce Pharma
FDA asks adcomm if AstraZeneca needs another study on Imfinzi before and after lung cancer surgery, Endpoints
Opinion: Cell donors are essential for new therapies. They need to be taken care of, STAT
En FAQ-seksjon basert på hovedtemaene og informasjonen presentert i artikkelen:
1. Hva rapporterte Pfizer om deres genterapi for hemofili A i en senfase studie?
– Pfizer rapporterte at deres genterapi for hemofili A har redusert pasientenes blødninger i en senfase studie.
2. Hvorfor er det tvil om hvorvidt behandlingen vil være et meningsfullt alternativ for pasienter?
– Det er tvil om behandlingen vil være et meningsfullt alternativ for pasienter fordi BioMarins genterapi, Roctavian, har ikke vært en suksess, og det er lite som tyder på at Pfizers behandling er bedre.
3. Hvilken viktig person kunngjorde at han forlater FDA?
– Jeffrey Shuren, som har vært sjef for medisinsk utstyr ved FDA, kunngjorde at han forlater organisasjonen.
4. Hva er “breakthrough devices program” opprettet av FDA?
– “Breakthrough devices program” er et program opprettet av FDA som har blitt svært populært blant produsenter som søker rask godkjenning og dekning for sine enheter.
5. Hvilken komité har kritisert taktikkene til de tre største apotekfordelerne?
– Representantenes hus komité har kritisert taktikkene til de tre største apotekfordelerne.
6. Hva avslørte rapporten om apotekfordelere?
– Rapporten avslørte at apotekfordelere har styrt pasienter mot apotekene de eier og underbetalt konkurrerende apotek. Den berørte også rabatter og hevdet at det er vanskelig for billigere generiske legemidler å bli inkludert i formularer.
7. Hvem har rettet oppmerksomheten mot apotekfordelerne?
– Lovgiverne har rettet oppmerksomheten mot apotekfordelerne.
8. Hvor mange ansatte har Merck sagt opp denne uken, og hvilken avdeling ble påvirket?
– Merck har sagt opp omtrent 75-80 ansatte i sin tidlige forskningsavdeling denne uken. Oppsigelsene påvirket flere avdelinger.
9. Hvordan oppfylte Mercks forebyggende monoklonale antistoff mot RSV, klesrovimab, de primære sikkerhets- og effektivitetskriteriene i en fase 2b/3 studie?
– Mercks forebyggende monoklonale antistoff mot RSV, klesrovimab, oppfylte de primære sikkerhets- og effektivitetskriteriene i en fase 2b/3 studie. Dette resulterte i reduksjon av RSV-tilfeller hos spedbarn som trenger medisinsk oppfølging.
10. Hva er RSV, og hvilket antistoff har vist seg å redusere risikoen for sykehusinnleggelse på grunn av infeksjon?
– RSV er en vanlig infeksjon som fører til sykehusinnleggelser for barn under 5 år. Sanofi og AstraZenecas antistoff, Beyfortus, har vist seg å redusere risikoen for sykehusinnleggelse på grunn av infeksjon med 83,9%.
Nøkkelbegreper og faguttrykk:
– Genterapi: En terapeutisk tilnærming som bruker genetisk materiale for å behandle sykdommer.
– Hemofili A: En genetisk lidelse som fører til redusert blodlevringsevne.
– Monoklonale antistoffer: Antistoffer som er produsert av en enkelt type hvite blodlegemer og er spesifikke for en bestemt antigen.
– RSV: Respiratory Syncytial Virus, et virus som forårsaker luftveisinfeksjoner, spesielt hos barn.
Suggested related links:
Stat News
Fierce Pharma
Endpoints News